Genetski dizajnirane stanice očuvale život djevojčici s terminalnom leukemijom

Upotrebom terapije genetskog modificiranja koja se ranije isprobala samo na miševima znanstvenici iz Velike Britanije uspješno su izliječili Laylu Richards (1) oboljelu od leukemije.

Liječnici kažu da je prerano reći da su djevojčicu izliječili trajno, no sada Lyla živi bez raka i zdrava je.

Terapija je uključivala donorske, genetski uređene stanice spremne za napad na leukemiju u njezinom tijelu i ovo je prvi puta da je terapija pokušana na čovjeku.
Obzirom da je Laylina bolest bila proglašena kao neizlječiva, a liječnici su iscrpili sve druge mogućnosti, roditelji jednogodišnje bebe odobrili su korištenje eksperimentalnog tretmana na temelju suosjećanja, piše Science Alert.

Laylini rezultati predstavit će se na American Society of Hematology u prosincu, a predstavljaju prvi slučaj spašavanja ljudskog života genetskim modificiranjem.

‘Obzirom da je ovo prvi puta da je tertman korišten, nismo znali hoće li i kada funkcionirati, stoga smo bili presretni kada smo shvatili da funkcionira’, rekao je Paul Veya, glavni kliničar Layle na Great Ormond Street Hospital (GOSH) u Londonu. ‘Njezina je leukemija bila toliko agresivna da je ovakav odgovor gotovo pravo čudo’.

Dok je ovo tek jedan slučaj u studiji, ono što je doista uzbudljivo je da je prvi dokaz da upotreba editirane verzije generičkih, ne personaliziranih stanica može raditi kao učinkovita terapija, utirući put za pristupačnije i dostupnije mogućnosti liječenja za niz karcinoma.

Layla je rođena u Velikoj Britaniji i u dobi od tri mjeseca dijagnosticirana joj je akutna limfoblastična leukemija – agresivna vrsta raka koštane srži. Layla je prošla nekoliko rundi intenzivne kemoterapije, transplantaciju koštane srži, a sudjelovala je i u eksperimentalnom ispitivanju prije prvog rođendana, no rak se vratio.

Tada su njezini liječnici čuli da se nova vrsta genskog editiranja testira na University College London. Normalno gensko editiranje funkcionira na način da se imune T stanice uzmu iz tijela pacijenta i potom se genetskim inženjeringom naprave tako da napadaju stanice raka prije nego se vrate u tijelo. No ova je terapija izuzetno skupa i ne može funkcionirati kod pacijenata koji su prošli ekstenzivni tretman za leukemiju i nemaju dovoljno zdravih T stanica s kojima bi se radilo.

Dizajniranje T stanica donora – stanice UCART19

Umjesto toga, istraživači na Sveučilištu College London, pod vodstvom Waseema Quasima, radili su na terapiji ‘off-the-shelf’, koja se može brzo i jeftino dati bolesnicima bez da se prvo prikupe njihove stanice.

U ovom pristupu, zdrava osoba donira hrpu T stanica, koje se zatim modificiraju kako bi bile sigurne za prijenos, stvarajući nešto što istraživači zovu UCART19 stanice.

‘Ovaj pristup izgleda uspješan u laboratorijskim studijama’, rekao je Quasim, ‘Stoga kada sam čuo da nije preostala opcija za liječenje bolesti ovog djeteta, pomislio sam zašto ne bismo upotrijebili novu metodu UCART19 stanicama?

Layla je dobila 1 ml stanica, a potom provela tjedne u izolaciji dok T stanice nisu počele napadati stanice raka. Dva mjeseca kasnije, jednom kada su liječnici potvrdili da su se stanice leukemije uklonile, ponovno joj je transplantirana koštana srž.

Layla se sada oporavlja u svom domu i regularno dolazi na kontrole. Jednom kada je transplantacija koštane srži napravljena, Laylin imunitetni sustav uzvratio je i uništio UCART19 stanice, stoga nema traga genskom editiranju.

Znanstvenici su sada zakazali odgovarajuće kliničko ispitivanje UCART19 stanica, koje financira biotehnološka tvrtka Cellectis, a počinje početkom 2016. Osim što će se provjeravati radi li ova terapija, pokusima bi se trebali osigurati da se učinjene preinake na T stanicama ne mogu prenijeti i da nisu toksični za širu skupinu bolesnika.

‘Koristili smo tretman na jednoj jakoj djevojčici, no moramo biti oprezni kada tvrdimo da će ovo biti prikladna mogućnost liječenja za svu djecu’, rekao je Quasim.

No ovo je orijentir u korištenju nove tehnologije genetskog inženjeringa i učinci za Laylu su bili zapanjujući. ‘Uspijemo li replicirati poistupak, to bi moglo predstavljati veliki korak naprijed u liječenju leukemije i drugih vrsta raka’.