Novartis: Studija o limfomu pokazala da je CART na stazi prema regulaciji FDA 2017.

Švicarska farmaceutska kompanija Novartis objavila je da su najnovije spoznaje iz istraživanja najnovije terapije za dvije vrste raka krvi polučile ranije rezultate, što jača povjerenje za regulatornim podnošenjem u 2017. pri FDA.

Novartis testira CTL019, svoj terapiju pokusno himeričnih (umjetni T stanični receptori dizajnirani su receptori koji presađuju proizvoljne specifičnosti na efektorsku imunitetnu stanicu) antigenskih receptora T stanica, ili CART, na 15 odraslih s najčešćim non Hodgkins limfomom, nazvanim difuzni veliki B stanični limfom (DLBCL) i 11 pacijenata s folikularnim limfomom, piše Reuters.

U tijeku je II faza istraživanja na pacijentima s ovim naprednim bolestima, a koji nisu reagirali na standardni tretman liječenja.

Prema otkrićima, sveukupna stopa odgovora, ili ona kod koje je primjećena neka redukcija raka, u tri mjeseca je 47% u DLBCL pacijenata i 73% kod pacijenata s folikularnim limfomom, objavio je Novartis u nedjelju na konferenciji American Society of Hematology u Orlandu.

Ranija otkrića, brojana na samo pola pacijenata, bila su slična, rekao je Usman Azam, globalni čelnik Novartisa za stanice i genetske terapije.

Novartis navodi da će nalazi držati CTL019 na putu za regulatorno podnošenje 2017. pri američkoj Administraciji za hranu i lijekove (FDA) jer nastoji pronaći nove načine u borbi protiv DLBCL, koja broji oko 25.000 novih slučajeva samo u SAD-u kao i 10.000 smrtnih slučajeva svake godine.

‘Opet ostajemo dosljedni sa skupom podataka’, rekao je Azam. ‘Riječ je o atraktivnoj populaciji, populaciji koja nastavlja imati goleme nezadovoljene potrebe, to je temelj naše investicije’.

‘Četiri bolesnika razvila su upalni, gripi nalik odgovor zajednički kao kod ubijanja stanica raka, dok su dva pacijenta razvila neurološku toksičnost’, objavio je Novartis.

Terapija CART oslanja se na vađenje T stanica imunološkog sustava iz pacijenta. Zatim se njihova DNA ponovo projektira kako bi bila u stanju pomoći prepoznati i ubiti stanice raka. Konačno, one se opet unose u istog pacijenta.

Krajnji cilj je jednokratni tretman, i ako radi, znakovi raka su eliminirani i liječenje može završiti.

S terapijom CTL019, proučavanog na djeci s naprednom leukemijom, Novartisu su se pridružili manji rivali uključujući Juno Therapeutics i Kite Pharma u potrazi za lansiranjem novog, učinkovitijeg i vjerojatno vrlo skupog tretmana za rak krvi.

Analitički eksperti očekuju da će cijena CART terapije biti i do 450.000 dolara kada stigne na tržište 2017. Novartis je priznao da će troškovi biti visoki, no odbio je dati dimenzije.

‘Sa svakom novom, disruptivnom inovacijom koja dolazi, u početku, cijena robe je vrlo izazovna’, rekao je Azam. ‘No, kako vrijeme prolazi i više se pacijenata liječi, pojednostavljujemo bazu troškova’.