FDA odobrio lijek Biogena za vodeći genetski uzrok smrti djeteta

Američka administracija za hranu i lijekove, FDA, u petak je rekla da je odobrila lijek tvrtke Biogen Inc za liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA), vodećeg genetskog uzroka smrti kod beba.

Ovo je prvi lijek odobren od strane FDA za spinalnu mišićnu atrofiju, devastirajuću bolest koja utječe na jednu od 10.000 živo rođenih beba.

Lijek, nusinersen, kojeg je otkrio Ionis Pharmaceuticals i licenciran Biogenu, prodavat će se pod brend imenom Spinraza. FDA ga je odobrio za korištenje duž cjelokupnog opsega i težine bolesti.

Dr. Billy Dunn, direktor divizije za neurološke proizvode FDA, rekao je da ‘agencija ne može biti zadovoljnija što je odobrila prvi tretman za ovu bolest’.

U najtežem obliku spinalne mišićne atrofije, poznate i kao tip 1 ili infantilni SMA, bebe rijetko dožive svoj drugi rođendan.

Godišnja prodaja Spinraze mogla bi postići dvije milijarde američkih dolara, prema analitičaru RBC Capital Marketsa Michaelu Yeeu.

Spinraza će biti prvo veliko pokretanje lijeka pod novim izvršnim direktorom Biogena Michelom Vounatsosom, koji će zamijeniti Georgea Scangosa 6. siječnja.

SMA je bolest uzrokovana nedostatkom proteina koji se zove SMN u spinalno motornim neuronima. Dovodi do teške i progresivne mišične atrofije i slabosti, uključujući u mišićima potrebnim za disanje i gutanje. Spinraza, koja se ubrizgava u spinalnu tekućinu, povećava razine proteina koji nedostaje.

U kliničkim ispitivanjima, nusinersen je doveo do dramatičnog povećanja motoričkih događaja i duljeg preživljavanja.

Testiran je s uspješnim rezultatima po svim težinama bolesti, uključujući kod beba s genetskim manjkom koje još nisu pokazale simptome bolesti, rekao je Biogen.

Tip 2, ili dječji nastup SMA, utječe na malu djecu i bebe. Čak i najmanje teški oblik SMA, tip 3, može onemogućavati pojedinca kako bolest napreduje, čime ljude ostavlja u potrebi za invalidskim kolicima, rekao je Biogen.

9.000 ljudi u SAD-u živi sa SMA. Ovi će brojevi vjerojatno rasti obzirom na učinkovite tretmane koji pomažu djeci da dulje žive.

 

Izvor: Reuters

One thought on “FDA odobrio lijek Biogena za vodeći genetski uzrok smrti djeteta

Odgovori

Vaša adresa e-pošte neće biti objavljena.

Ova web-stranica koristi Akismet za zaštitu protiv spama. Saznajte kako se obrađuju podaci komentara.