Dvije bebe s leukemijom u remisiji nakon primanja editiranih T- stanica

Dvije bebe kojima je pružena eksperimentalna vrsta editiranih T-stanica za liječenje leukemije ostale su u remisiji nakon godine dana, napisali su liječnici u izvješću o slučaju u radu objavljenom u časopisu Science Translational Medicine. Istraživački je tim povezan s nekoliko institucija u Velikoj Britaniji.

Stanice korištene za liječenje dvije bebe dio su modificirane forme CAR-T stanične terapije, u kojoj se koristi virus kako bi se editirao gen u imunološkoj stanici uzetoj od pacijenta koji naknadno napada stanice raka – jednom kada je stanica spremna, ona se ubrizgava natrag u pacijenta (Vidi: Rezultati stanične terapije: Izliječeni gotovo svi pacijenti s rakom krvi).

Ovaj je pristup do sada označen kao prilično uspješan u brojne djece, no niti približno primjenjiv na bolesnoj djeci s niskim brojem zdravih imunoloških stanica. U ovim novim naporima, istraživači su započeli s imunološkim stanicama donora i tada ih modificirali na nekoliko važnih načina (Vidi: Genetski dizajnirane stanice očuvale život djevojčici s terminalnom leukemijom).

Prva je promjena bila onemogućiti gen, koji je odgovoran da uzrokuje da imunološki sustav napada doniranu stanicu, nakon što ju je prepoznao kao strano tijelo. Druga promjena uzrokovala je da editirane stanice prepoznaju i napadnu stanice raka. Treća promjena bila je dio napora da se izjednači vjerojatnost da primatelj razvije bolest graft-versus-host.

Prva primateljica eksperimentalnih stanica bila je 11-o mjesečna djevojčica koja je primila editirane stanice u lipnju 2015. nakon čega je slijedila 16-o mjesečna djevojčica kojoj su stanice ubrizgane u prosincu 2015. Obje djevojčice također su prošle kemoterapiju. Također su primile i transplantaciju koštane srži nakon određenog perioda vremena kako bi uspostavile svoje imunološke sustave te editirane stanice isprale iz svojih tijela. Jedna je djevojčica razvila graft-host bolest unatoč promjeni gena, što je brzo riješeno tretmanom. Obje djevojčice sada su kod kuće sa svojim obiteljima i dobrog su zdravlja.

Tretman je bio eksperimentalan, što znači da nije odobren za upotrebu od strane vladinih agencija – dozvoljen je tek u ovim slučajevima jer su sve druge opcije ranije bile iscrpljene. Ispitivanja različitih formi CAR-T stanične terapije su u tijeku, od kojih neka pokazuju velika obećanja, sugerirajući da bi se neka uskoro mogla i odobriti (Vidi: Agencija za patente odlučuje tko polaže pravo na patent za tehniku CRISPR i Vidi: Novartis: Studija o limfomu pokazala da je CART na stazi prema regulaciji FDA 2017.).

 

[box type=”shadow” align=”” class=”” width=””]Graft-versus-host disease

Medicinska komplikacija koja slijedi nakon primitka transplantiranog tkiva iz genetski različitog čovjeka. Najčešće se ovu bolest veže s matičnim stanicama (transplantacija koštane srži), a termin se odnosi i na druge oblike presatka tkiva. Imunološke stanice (bijelih krvnih stanica) u doniranog tkiva (graft) prepoznaje primatelja (domaćina) kao stranog (nonself). Transplantirane stanice imunološkog sustava tada napadaju stanice tijela domaćina. GvHD se može dogoditi i nakon transplantacije krvi ukoliko se proizvod krvi, koji se koristio, nije ozračio ili tretirao odobrenim sustavom redukcije patogena. [/box]

Izvor: MedicalXpress

Odgovori

Vaša adresa e-pošte neće biti objavljena.

Ova web-stranica koristi Akismet za zaštitu protiv spama. Saznajte kako se obrađuju podaci komentara.