Početna / Vijesti / Farmaceutska industrija / Priča iza rijetke bolesti pacijentice koju je Trump istaknuo u Kongresu
Američki predsjednik Donald Trump, foto: Wikipedia

Priča iza rijetke bolesti pacijentice koju je Trump istaknuo u Kongresu

Američki predsjednik Donald Trump u utorak je u Kongresu rekao da je potrebno učiniti više kako bi se ‘umjetno visoke’ cijene receptnih lijekova snizile, te pozvao na fleksibilniji proces odobrenja lijekova od strane američke Administracije za hranu i lijekove, FDA.

U televizijskom obraćanju javnosti, Trump je predstavio Megan Crowley, 20-ogodišnju studenticu kojoj je kao bebi dijagnosticirana Pompeova bolest – rijedak poremećaj mišića koji se može liječiti tek skupom enzimskom zamjenskom terapijom.

Kada joj je bolest dijagnosticirana, njezin je otac, John Crowley osnovao malu biotehnološku tvrtku kako bi pokušao izliječiti Megan i njezina brata te kako bi pomogli kreirati lijek koji danas drži Megan zdravom. Ovi su napori do danas narasli i do 80 ljudi zaposlenih u kompaniji.

Meganina bol veoma je rijetka. Tijek bolesti ovisi o pacijentu, no bolest uzrokuje slabljenje mišića djece i u konačnici eventualno dovodi do zatajenja pluća. Danas, zahvaljujući radu svog oca i američkoj biotehnološkoj industriji – Megan je studentica na Sveučilištu Notre Dame.

Trump je rekao da bi rezanje propisa američkoj Administraciji za hranu i lijekove dovelo do više primjera poput Meganinog:

‘No, naš spor i tegoban proces odobrenja na Administraciji za hranu i lijekove drži u ladici previše napredaka, poput onog koji spašava život Megan, od toga da dođu do onih kojima su lijekovi potrebni’, rekao je Trump.

‘Ukoliko olabavimo ograničenja, ne samo kod FDA, nego duž cijele naše Vlade, tada ćemo biti blagoslovljeni s mnogo više čuda kao što je Megan’.
Trump je u prošlosti osudio farmaceutske kompanije za naplaćivanje ‘astronomskih’ cijena dok je istodobno priznao kako je ‘kompliciran’ zdravstveni sustav američke nacije (Vidi: Vodeći farmaceutski CEO-i samouvjereno o Trumpovoj administraciji).

Predstavnici Trumpove administracije u srijedu nisi bili dostupni da komentiraju da li je cijena lijeka za bolest Pompe, koja iznosi 300.000 američkih dolara godišnje, u tom slučaju, fer.

Trumpov komentar u utorak navečer istaknuo je središnji problem farmaceutske industrije i njezinih investitora – potencijal za deregulacijom FDA, agencije zadužene za odobrenje farmaceutskih proizvoda.

‘Mislim da je Trump iskoristio ovaj primjer pomalo cinično kao način da pokuša unaprijediti deregulatornu agendu’, rekao je dr. Aaron Kesselheim, istraživač na Harvard Medical School.

‘Standardi FDA zapravo promoviraju inovacije jer pacijenti ne žele samo bilo koji stari lijek – oni žele lijek koji radi’.

John Crowley, Meganin otac, izvršni direktor Amicus Therapeutics Inc, pokrenuo je biotehnološku kompaniju u 1998. godine.

U 2006., FDA je – nakon devetomjesečnog pregleda – odobrio enzimsku zamjensku terapiju Myozyme za pacijente rođene s ovim stanjem. Sličan lijek, Lumizyme, odobren je 2010. za kasno nastupajuću bolest Pompe i sada se koristi bez obzira na dob pacijenta.

Prosječni godišnji trošak liječenja je 298.000 dolara, podaci su Sanofija SA iz Francuske, koji sada posjeduje ove lijekove.

Prema Zakonu o lijekovim siročad (Orphan drug) iz 1983. lijekovima za rijetke bolesti – definirani kao oni koji liječe manje od 200.000 pacijenata – dano je niz poticajnih mjera, uključujući sedam godina marketinške ekskluzivnosti.

‘Farmaceutske kompanije znaju da imaju slobodan prolaz za vrlo skupe lijekove za bolesti siročad, što nemaju za mainstream bolesti’, rekao je Joel Hay, profesor farmaceutskih ekonomija i politika na University of Southern California.

The National Organization for Rare Disorders (NORD) aplaudirao je Trumpovom prepoznavanju problema, no ne slažu se s idejom da je regulatornom procesu FDA potreban remont.

Nije jasno da li je inspirativna priča Crowleya i razvoj lijeka Myozym (Lumizyme) zaista primjer toga ‘kako je spor i tegoban proces odobrenja na FDA’ kako je opisao Trump. Naime, druge su kompanije istaknule kako je Myozyme primjer fleksibilnosti FDA da se lijek ipak može dobiti brzo, temeljem male količine podataka.

Procjenjuje se da je ukupna incidencija svih oblika Pompeove bolesti u populaciji 1:40.000.

U Hrvatskoj je trenutno dijagnosticirano 5 bolesnika, a smatra se da bi ih moglo biti oko 30.

Inače, Pompeova bolest ili glikogenoza tipa II je rijetka, nasljedna, progresivna, po život opasna neuromišićna bolest koju uzrokuje nedostatak enzima α-glukozidaze, a očituje u dojenačkoj, dječjoj i odrasloj dobi.

 

Izvor: Reuters, Washington Post, Cybermed

Ljekarnik.hr web shop

Provjerite

Hrabri telefon

Hrabri telefon održao okrugli stol

Hrabri telefon povodom 20 godina djelovanja održao okrugli stol Povodom 20 godina djelovanja i obilježavanja …

Odgovori

Vaša adresa e-pošte neće biti objavljena.